央视网消息（记者/杜安琪 谢博韬 张恪忞）：今年的政府工作报告提出，“实施健康优先发展战略”，“健全医疗、医保、医药协同发展和治理机制”。健康中国，一个都不能少。近年来，我国已发布两批罕见病目录，收录207种罕见病，为罕见病规范化诊疗与保障奠定了坚实基础。目前，已有超100种罕见病药品被纳入国家医保目录，各地也积极探索“医保+商保+慈善”等多元保障模式，逐步缓解罕见病患者的就医负担。然而，罕见病防治工作仍面临不少挑战。全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁长期关注罕见病患者用药可及性问题。在今年两会期间，央视网记者就“罕见病的用药保障”问题对其进行了专访。

血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病，患病率在2.73/10万—3.09/10万之间。血友病患者可能在出生时即发病，且疾病可能伴随一生，患者需终身用药以预防出血或及时止血。如不能得到规范的治疗，患者可能面临较高的致残风险，甚至危及生命。

无论是儿童还是成年血友病患者，预防治疗都极为重要。预防治疗是指为了预防出血而定期给予的规律性替代治疗，它能有效降低出血频率，减少关节损伤和残疾的发生，从而显著提高患者的生活质量。有研究显示，相较于‘按需治疗’，进行预防治疗的成年血友病患者年出血次数减少62%，年关节出血次数减少58%，“靶关节”问题减少36%。然而，我国成年血友病患者中进行预防治疗的仅占30%，全球高收入国家的预防治疗率则为60%，OECD（经济合作与发展组织）国家重型血友病成人预防治疗比例更是高达89%, 中国成人预防治疗率明显低于其他国家。

孙洁介绍，目前我国仅将儿童血友病患者（通常指18岁以下）的预防治疗纳入医保报销范围，而成人患者（18岁及以上）只能报销“按需治疗”（出血时使用）的药品费用。成人患者采用预防治疗只能自费，这影响了患者治疗的依从性，有些患者甚至因此中断预防治疗，进而显著增加关节损伤、残疾等严重并发症的发生风险，对社会生产力造成潜在影响。

“推动血友病等罕见病从‘按需治疗’转向‘规律替代治疗’，关键要强化‘三医联动’，提升全生命周期保障。”孙洁表示，建议取消医保18岁年龄限制，推动成人预防治疗纳入医保，构建全生命周期保障，提高药物可及性与保障水平。同时她认为，血友病患者门诊就医应享受与住院相同的医保报销待遇，要完善大病保险与门诊保障的支付衔接，建立“门诊—家庭治疗”一体化报销通道，通过制度创新降低患者就医成本，促进规范化治疗模式落地。

编辑：张恪忞责任编辑：刘亮